미국 FDA, 기면증 1형 근본 원인 치료제 '오르제풀' 승인

노형석 기자

작성일 2026-08-07 08:22

미국 식품의약국(FDA)이 다케다 제약의 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제 '오르제풀(ORZEYFUL, 성분명: 오베포렉스톤)'을 성인 기면증 1형(NT1, 탈력발작 동반 기면증) 치료제로 승인했다고 다케다 제약이 밝혔다.

기면증 1형은 오렉신 결핍으로 인해 발생하는 만성 신경 질환으로, 환자들의 삶에 심각한 영향을 미친다. 오르제풀은 이러한 질병의 근본 원인을 치료하는 최초의 오렉신 치료제로, 개별 증상 완화에 초점을 맞춘 기존 치료법과 달리 질병 자체를 포괄적으로 관리할 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공한다.

다케다 제약의 줄리 김 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "오르제풀의 FDA 승인은 기면증 1형 환자들에게 새로운 치료의 장을 열었다"며 "이 혁신적인 오렉신 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하기 위해 노력할 것"이라고 말했다.

기면증 1형은 미국 내 약 12만 명에게 영향을 미치는 희귀 만성 신경 질환으로, 과도한 주간 졸림, 탈력발작(갑작스러운 근육 톤 상실), 인지 기능 저하, 야간 수면 장애 등을 특징으로 한다. 이러한 증상들은 직장, 학업, 사회생활 등 일상생활의 여러 측면에 심각한 영향을 미칠 수 있다.

기면증 1형 환자인 줄리 플라이거(프로젝트 슬립 대표)는 "오르제풀의 승인은 치료 선택의 폭을 넓히고 우리 공동체에 큰 희망을 준다"고 밝혔다. 또한, 오르제풀 임상 3상 프로그램의 주요 연구자인 엠마뉴엘 미뇨 박사는 "지금까지 기면증 1형 환자들은 증상 완화에 초점을 맞춘 치료법으로 질병을 관리해왔다. 질병의 광범위한 스펙트럼을 치료하는 최초이자 유일한 승인된 오렉신 치료제로서 오르제풀은 의사와의 상담에서 치료 옵션에 대한 새로운 대화를 가능하게 할 것"이라고 덧붙였다.

이번 승인은 글로벌 임상 3상 시험인 퍼스트라이트(FirstLight, TAK-861-3001)를 포함한 포괄적인 임상 프로그램 결과를 바탕으로 이루어졌다. 다케다 제약은 미국 내 출시 준비를 진행 중이며, 마약단속국(DEA)의 규제 절차 완료 후 오르제풀을 공급할 예정이다.